Une étude sur les souris suggère qu'un médicament anticancéreux pourrait combattre l'autisme X fragile
De nouvelles recherches suggèrent que les personnes touchées par une forme héréditaire courante d'autisme peuvent être aidées par un médicament qui est testé comme traitement du cancer.
La cause génétique la plus courante des troubles du spectre autistique est le syndrome du X fragile, une maladie qui touche environ un garçon sur 4000 et une fille sur 6000. Actuellement, il n'existe aucun remède.
Pour les patients atteints de X fragile, une voie chimique dans le cerveau est modifiée, provoquant un excès de protéines dans le cerveau. De nouvelles recherches suggèrent qu'un produit chimique naturel connu appelé cercosporamide peut bloquer la voie et améliorer la sociabilité chez les souris atteintes de la maladie.
L'équipe de l'Université d'Édimbourg et de l'Université McGill au Canada a identifié une molécule clé, eIF4E, qui stimule la production excessive de protéines dans le cerveau des patients atteints de X fragile.
Cela peut provoquer des symptômes comportementaux qui incluent des difficultés d'apprentissage. Cela peut également entraîner des déficiences intellectuelles plus graves, des retards dans le développement de la parole et du langage et des problèmes d'interactions sociales.
«Nous avons constaté que eIF4E régule la production d'une enzyme appelée MMP-9, qui décompose et réorganise les connexions entre les cellules cérébrales appelées synapses», a déclaré le Dr Nahum Sonenberg, professeur à McGill et co-auteur de l'étude.
«Un excès de MMP-9 perturbe la communication entre les cellules cérébrales, entraînant des changements de comportement.»
L'équipe a constaté que le traitement avec le cercosporamide bloque l'activité de eIF4E, et réduit donc les quantités de MMP-9, et inverse les symptômes comportementaux chez les souris avec une version du syndrome du X fragile.
Les nouvelles découvertes suggèrent qu'il pourrait avoir une utilisation comme traitement pour les patients atteints du syndrome du X fragile. L'étude est publiée dans la revue Rapports de cellule.
Chercheur postdoctoral à McGill et co-premier auteur de l'étude, le Dr Arkady Khoutorsky a déclaré que «l'enzyme MMP-9 a déjà été impliquée dans le syndrome du X fragile. Ce qui est nouveau dans notre recherche, c'est la démonstration que les symptômes de la maladie peuvent être contrôlés en manipulant l'activité eIF4E avec des candidats médicaments disponibles. »
«Nos découvertes ouvrent la porte à des traitements ciblés pour le syndrome du X fragile», a déclaré le neuroscientifique Christos Gkogkas, Ph.D., du Patrick Wild Centre for Research into Autism, Fragile X Syndrome and Intellectual Disabilities.
«En concevant des traitements qui bloquent uniquement cette voie, on espère pouvoir limiter les effets secondaires potentiels et développer des thérapies plus efficaces que les approches thérapeutiques générales.»
Source: Université McGill
